Первый пациент в США получил экспериментальное лечение тяжелой формы серповидноклеточной анемии — наследственного заболевания, при котором в эритроцитах преобладает мутантный гемоглобин. Он переносит кислород менее эффективно, чем обычный гемоглобин, из-за чего больной страдает от слабости, гипоксии и ряда других неприятных симптомов, а ожидаемая продолжительность его жизни снижена. Ген гемоглобина в предшественниках эритроцитов редактируют с помощью CRISPR/Cas вне тела пациента, а затем возвращают эти клетки в организм. Похожие испытания недавно начали и для терапии другой наследственной болезни крови, бета-талассемии, но в других странах.
http://short.nplus1.ru/Wp3q6EZ08CE
